Kusajili – Centralise les essais cliniques mondiaux

PNET HR : Essai de phase 2 évaluant une chimiothérapie séquentielle avec thérapie cellulaire chez des enfants ayant une tumeur cérébrale de type neuro-ectodermique (PNET). [essai clos aux inclusions] L'objectif de cet essai est d'évaluer l'efficacité d'une chimiothérapie avec greffes de cellules souches périphériques chez des enfants ayant une tumeur cérébrale de type neuro-ectodermique (PNET). Après ablation de la tumeur, les patients recevront une chimiothérapie comprenant de l’étoposide, du carboplatine, du melphalan, du cisplatinum et du thiotépa et plusieurs réinjections de cellules souches périphériques. En cas de persistance de la tumeur, une nouvelle exérèse sera réalisée. Une radiothérapie pourra ensuite être réalisée. Parallèlement, une évaluation neuropsychologique des enfants sera faite afin d’étudier l’évolution des déficits cognitifs.

• Pays France,
• Organes Cerveau,
• Spécialités Chimiothérapie, Pédiatrie, Greffe,

Étude AZA-JMML-001 : étude de phase 2 évaluant la pharmacocinétique, la pharmacodynamique, la sureté d’emploi et l’activité de l’azacitidine et comparant l’azacitidine aux contrôles historiques chez des enfants ayant un syndrome myélodysplasique avancé nouvellement diagnostiqué ou une leucémie myélomonocytaire juvénile avant une greffe de cellules souches hématopoïétiques. Les syndromes myélodysplasiques constituent un ensemble de maladies caractérisé par la production insuffisante de cellules sanguines matures saines par la moelle osseuse (MO). Les cellules sanguines immatures, appelées blastes s’accumulent dans la MO et le sang et par conséquent, il y a moins de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes sains circulants. Les syndromes myélodysplasiques sont considérés comme une forme de cancer et ils peuvent aussi évoluer en leucémie aiguë myéloblastique chez un tiers des patients. La leucémie myélomonocytaire juvénile est un type rare de cancer du sang qui évolue rapidement s’il n’est pas traité. Elle est causée par des mutations de l’ADN des cellules souches de la MO en croissance et affecte surtout des enfants de moins de six ans. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sureté d’emploi et l’activité d’une chimiothérapie par azacitidine et de la comparer aux contrôles historiques chez des patients pédiatriques ayant un syndrome myélodysplasique avancé nouvellement diagnostiqué ou une leucémie myélomonocytaire juvénile avant une greffe de cellules souches hématopoïétiques. Les patients seront répartis en deux groupes selon leur maladie : Dans le premier groupe, les patients ayant un syndrome myélodysplasique recevront de l’azacitidine 1 fois par jour pendant les 7 premiers jours d’une cure de 28 jours pour un minimum de 3 cures et un maximum de 6 cures. Dans le deuxième groupe, les patients ayant une leucémie myélomonocytaire juvénile recevront de l’azacitidine 1 fois par jour pendant les 7 premiers jours d’une cure de 28 jours pour un minimum de 3 cures et un maximum de 6 cures. Les patients seront traités pour un minimum de 3 mois et un maximum de 6 mois jusqu’à la greffe ou la progression de la maladie. Le taux de réponse sera évalué à la fin de la troisième cure dans les deux groupes de l’étude. Chaque groupe sera aussi comparé individuellement aux groupes de contrôle historiques en utilisant des données collectées rétrospectivement. Les patients seront suivis pendant 2 ans après la dernière administration du traitement à l’étude. Le suivi ne sera pas arrêté dans le cas où le patient bénéficie d’un nouveau traitement anti-cancéreux ou d’une greffe de cellules souches hématopoïétiques.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD), Leucémies chroniques,
• Spécialités Pédiatrie, Chimiothérapie, Greffe,

"Chimèrisme et MRD" : Essai de phase 2 étudiant le chimèrisme et la maladie résiduelle TCR/IgH après transplantation de cellules souches hématopoïétiques chez des patients jeunes ayant une hémopathie maligne. [essai clos aux inclusions] L'objectif de l'étude est d'étudier si des examens biologiques permettraient de détecter de façon précoce une rechute après une greffe de cellules souches hématopoïétiques chez des enfants ayant un cancer du sang. Deux examens seront réalisés : - L'étude de la chimère qui consiste à rechercher la coexistence dans l'organisme de cellules du donneur et de cellules du patient, la greffe ayant pour objectif de remplacer complètement les cellules du sang et de la moelle par celles d'un donneur. Cette analyse se fera grâce à des prélèvements sanguins toutes les 2 semaines après la greffe pendant 6 mois, puis tous les mois pendant les 6 mois suivants et enfin tous les 2 mois pendant la deuxième année suivant la greffe. - L'étude de la maladie résiduelle : la maladie résiduelle correspond à la quantité de cellules leucémiques persistant dans la moelle osseuse après la chimiothérapie. La maladie sera détectée lors des analyses de moelle réalisées avant la greffe, 1 mois, 3 mois et 5 mois après la greffe. En fonction de la présence ou non d'un chimèrisme et/ou de la présence d'une maladie résiduelle, une immunothérapie sera initiée. Elle consistera soit en la diminution du traitement par ciclosporine (Néoral®), médicament administré après une greffe en prévention d'un rejet, soit en la réinjection de cellules du donneur (les lymphocytes) prélevées après la greffe.

• Pays France,
• Organes Tout cancer hématologique,
• Spécialités Immunothérapie - Vaccinothérapie, Pédiatrie, Greffe,